Генні хвороби зумовлені змінами структури одного гена, що до змін синтезу білка або його активності.
Генні спадкові хвороби нервової системи мають деякі загальні ознаки. Всі вони є дегенеративними захворюваннями. При спадкових захворюваннях нема менінгеальних симптомів, ні більш-менш значних змін з боку спинно-мозкової рідини.
Спадкові захворювання: характеризуються вибірковістю ураження одних структур при відносній збереженості інших. Проте системність, елективність ураження не є абсолютною – в багатьох випадках вона означає лише місцевий акцент більш дифузного страждання.